“الدواء” تسجل دراسة لعلاج مبتكر لحموضة البروبيونيك

تندرج هذه الخطوة ضمن مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية المملكة 2030

وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على تسجيل دراسة سريرية تهدف إلى استكشاف علاج بحثي مبتكر يعتمد على تقنيات الحمض النووي الريبوزي المرسال (mRNA) لعلاج أحد الأمراض الوراثية النادرة التي تؤثر في استقلاب الأحماض الأمينية.

يهدف العلاج إلى تمكين الجسم من إنتاج الإنزيم المطلوب داخليًا

وتحمل الدراسة عنوان “دراسة عالمية من المرحلة الأولى – الثانية، مفتوحة التسمية لتحسين الجرعة لتقييم السلامة والديناميكية والحركية الدوائية للعلاج الحيوي (mRNA-3927) لدى المشاركين المصابين بحموضة البروبيونيك”.

ويهدف العلاج إلى تمكين الجسم من إنتاج الإنزيم المطلوب داخليًا، لاستعادة النشاط الوظيفي الطبيعي، وتقليل تراكم الأحماض العضوية السامة؛ مما ينعكس على تحسين التوازن الأيضي للمريض.

وأكدت الهيئة أن هذه الموافقة تأتي في إطار التزامها بدعم الدراسات السريرية، وجذب أحدث الابتكارات العلمية، خاصة في مجال الأمراض النادرة، من خلال بيئة تنظيمية فعّالة وشفافة تسهم في تسريع الوصول إلى العلاجات الواعدة.

كما تندرج هذه الخطوة ضمن مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية المملكة 2030، في جعل المملكة مركزًا إقليميًا متقدمًا في مجالات البحث والتطوير والابتكار الصحي.